Agios και Avanzanite Bioscience: Πράσινο φως στην ΕΕ για το PYRUKYND® σε ενήλικες ασθενείς με θαλασσαιμία

Η Avanzanite Bioscience BV θα αναλάβει την εμπορική διάθεση και διανομή του PYRUKYND στην Ευρώπη στο πλαίσιο της αποκλειστικής συμφωνίας της με την Agios. Ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων για ασθενείς με σπάνια νοσήματα .

Η Avanzanite Bioscience B.V., μια ταχέως αναπτυσσόμενη ευρωπαϊκή εξειδικευμένη φαρμακευτική εταιρεία με επίκεντρο τα σπάνια νοσήματα, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο συνεργάτης της, η Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία με έδρα το Cambridge της Μασαχουσέτης, η οποία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων για ασθενείς με σπάνια νοσήματα, γνωστοποίησε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο PYRUKYND® (μιταπιβάτη), έναν από του στόματος ενεργοποιητή της πυροσταφυλικής κινάσης (PK), για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη και μη μεταγγισιοεξαρτώμενη άλφα- ή β-θαλασσαιμία, με τον χαρακτηρισμό του ορφανού φαρμακευτικού προϊόντος.

«Η αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας εξακολουθεί να επιβαρύνει σημαντικά τόσο τους ασθενείς όσο και τα συστήματα υγείας»,δήλωσε ο Αντώνης Καττάμης, Καθηγητής στο Εθνικό Καποδιστριακό Πανεπιστήμιο της Αθήνας, και ερευνητής στο κλινικό πρόγραμμα Φάσης 3 του PYRUKYND για τη θαλασσαιμία. «Μια από του στόματος θεραπεία όπως το PYRUKYND έχει τη δυνατότητα να αλλάξει την φροντίδα τωνμεταγγισιοεξαρτώμενων όσο και των μη μεταγγισιοεξαρτώμενων ασθενών, και καλωσορίζουμε τη δυνατότητα να την εντάξουμε στην κλινική πρακτική μας.»
Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA και στα αποτελέσματα των παγκόσμιων, τυχαιοποιημένων, διπλά τυφλών, ελεγχόμενων με εικονικό φάρμακο μελετών Φάσης 3 ENERGIZE και ENERGIZE–T. Η έγκριση του PYRUKYND για ενήλικες με θαλασσαιμία αποτελεί τη δεύτερη ένδειξή του στην Ευρωπαϊκή Ένωση, μετά την έγκρισή του το 2022 για ενήλικες με ανεπάρκεια πυροσταφυλικήςκινάσης (PK).

Τα άτομα που ζουν με θαλασσαιμία

«Για τα άτομα που ζουν με θαλασσαιμία, η καθημερινότητα συχνά περιστρέφεται γύρω από τις τακτικές μεταγγίσεις, τις επισκέψεις στο νοσοκομείο και τις μακροχρόνιες επιπλοκές της χρόνιας αναιμίας. Μια από του στόματος θεραπευτική επιλογή όπως το PYRUKYND αποτελεί ουσιαστική πρόοδο, με τη δυνατότητα να μειώσει την εξάρτηση από μεταγγίσεις, να περιορίσει το βάρος της νοσοκομειακής φροντίδας και να προσφέρει μεγαλύτερη αυτονομία στους ασθενείς.», δήλωσε ο Βασίλης Δήμος, Μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας και Πρόεδρος του ΔΣ της ΕΣΘΑ.

Τον Ιούνιο του 2025, η Avanzanite υπέγραψε αποκλειστική συμφωνία με την Agios για την εμπορική διάθεση και διανομή του PYRUKYND στον Ευρωπαϊκό Οικονομικό Χώρο, το Ηνωμένο Βασίλειο και την Ελβετία. Η εταιρεία θα συνεχίσει να συνεργάζεται στενά με τις υγειονομικές αρχές και τις κοινότητες ασθενών για την εξασφάλιση πρόσβασης στη θεραπεία.

«Η σημερινή έγκριση του πρώτου στην κατηγορία του ενεργοποιητή PK της Agios στην ΕΕ αποτελεί εξαιρετικά θετική εξέλιξη για τους ενήλικες που ζουν με θαλασσαιμία και είμαστε υπερήφανοι και ιδιαίτερα χαρούμενοι που συνεργαζόμαστε με την Agios για τη διανομή και εμπορική διάθεση αυτού του φαρμάκου στην περιοχή», δήλωσε ο Adam Plich, Διευθύνων Σύμβουλος και Συνιδρυτής της Avanzanite Bioscience. «Ο ρόλος μας πλέον είναι να συνεργαστούμε με τις τοπικές αρχές, να υποστηρίξουμε μια επιτυχημένη κυκλοφορία και να διασφαλίσουμε ευρεία πρόσβαση στο PYRUKYND για τη συγκεκριμένη ένδειξη, συμβάλλοντας ώστε κανένας ασθενής με θαλασσαιμία να μη «μείνει πίσω» σε όλη την ΕΕ.»

229b7517 de2c 4e4b b54a b19452b30ff5
Αυτό το ορόσημο αποτελεί την τέταρτη κυκλοφορία φαρμάκου για σπάνια νόσο που έχει πρωτοπορήσει η Avanzanite, επιβεβαιώνοντας περαιτέρω τη δυναμική της πανευρωπαϊκής εμπορικής της πλατφόρμας. Με μια «Champions League» ομάδα περισσότερων από 100 επαγγελματιών στον τομέα των σπάνιων νοσημάτων, με δραστηριότητες σε 32 ευρωπαϊκές χώρες, η εταιρεία βρίσκεται σε ιδανική θέση να συνεργάζεται με καινοτόμες βιοτεχνολογικές εταιρείες για την παροχή μετασχηματιστικών θεραπειών σε ασθενείς σε όλη την Ευρώπη.