Τα νανοσωματίδια τροποποιούν γενετικά τα ανθρώπινα κύτταρα

Ερευνητές από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν αναπτύσσουν νανοσωματίδια πρωτεΐνης που μπορούν να τροποποιήσουν γενετικά ανθρώπινα κύτταρα χωρίς τη χρήση τροποποιημένων ιών. Η χρήση ιών στις γονιδιακές θεραπείες μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες παρενέργειες, όπως ενεργοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος ή ανάπτυξη δευτερογενών μορφών καρκίνου. Τα νανοσωματίδια προσφέρουν μια πιθανώς ασφαλέστερη εναλλακτική.

Πώς λειτουργούν τα νανοσωματίδια

Τα ανθρώπινα κύτταρα, όπως τα ηπατικά, νεφρικά και ανοσοκύτταρα, μπορούν να απορροφήσουν νανοσωματίδια φορτωμένα με κυκλικό (πλασμιδιακό) DNA ή mRNA. Μέσα στα κύτταρα, το γενετικό υλικό απελευθερώνεται από τα νανοσωματίδια και ενεργοποιεί τα νέα γονίδια, χωρίς να ενσωματώνεται μόνιμα στο DNA. Τα αποτελέσματα είναι προσωρινά—μερικές ημέρες για mRNA και μερικούς μήνες για πλασμιδιακό DNA—προβλέποντας δυνατότητα «ενισχυτικών» δόσεων ή μελλοντική χρήση με CRISPR-Cas9 για μόνιμη εισαγωγή γονιδίων.

Πλεονεκτήματα των πρωτεϊνικών νανοσωματιδίων

Το εξωτερικό περίβλημα των νανοσωματιδίων αποτελείται από πρωτεΐνη, όπως η αλβουμίνη ορού, η οποία μειώνει τον κίνδυνο φλεγμονής και ηπατικής βλάβης σε σύγκριση με νανοσωματίδια βασισμένα σε λίπη. Το σχέδιο μπορεί να τροποποιηθεί ώστε να χρησιμοποιεί διαφορετικές πρωτεΐνες για στοχευμένη πρόσβαση σε συγκεκριμένα κύτταρα.

Η διαδικασία δημιουργίας

Τα νανοσωματίδια κατασκευάζονται με ηλεκτροϋδροδυναμική (EHD) εκτόξευση. Η πρωτεΐνη αναμειγνύεται με DNA ή RNA, εκτοξεύεται υπό ηλεκτρικό πεδίο και συμπυκνώνεται γύρω από το γενετικό υλικό. Στη συνέχεια περικλείονται σε ένα τζελ (πολυαιθυλενιμίνη) που συγκρατεί τα σωματίδια μέχρι να φτάσουν στο κύτταρο. Μέσα στο κύτταρο, τα σωματίδια χωνεύονται σε ενδοσώματα, απελευθερώνοντας το DNA ή mRNA.

Ερευνητικά αποτελέσματα

Σε πειράματα, τα νανοσωματίδια μετέφεραν γονίδια που έκαναν τα ανθρώπινα κύτταρα να λάμπουν πράσινα, αποδεικνύοντας ότι τα κύτταρα απορροφούν και ενεργοποιούν το γενετικό υλικό. Αυτό ανοίγει τον δρόμο για γονιδιακές θεραπείες για καρκίνο, γενετικές ασθένειες και άλλες διαταραχές, μειώνοντας τις παρενέργειες που σχετίζονται με ιικούς φορείς.

Μελλοντικές προοπτικές

Οι ερευνητές ελπίζουν να χρησιμοποιήσουν νανοσωματίδια για την εισαγωγή θεραπευτικών γονιδίων και να αξιολογήσουν πιθανές παρενέργειες. Τα νανοσωματίδια παρέχουν ευελιξία, δυνατότητα προσωρινής ή μόνιμης γονιδιακής παρέμβασης και μειώνουν τον κίνδυνο φλεγμονών και δευτερογενών καρκίνων, ανοίγοντας νέους δρόμους στην ασφαλή γονιδιακή θεραπεία.